інформаційний простір сколихнула новина про появу інноваційного препарату генної терапії для лікування прогресуючої м’язової дистрофії (ПМД) Дюшенна

ГО “Дюшенна України”, яка протягом багатьох років здійснює системну діяльність, спрямовану на підтримку дітей і дорослих із ПМД Дюшенна, закликає медіа, волонтерів та батьків до свідомого ставлення до інформації.

 

Зазначена організація має досвід співпраці з українськими та міжнародними лікарями й експертами у сфері рідкісних захворювань, а також володіє потужним інформаційнопросвітницьким ресурсом, що забезпечує родини достовірною, науково обґрунтованою інформацією щодо лікування, догляду та підтримки якості життя пацієнтів.

 

Наразі фахівці глибоко стурбовані інформаційною ситуацією навколо родин, які виховують дітей із ПМД Дюшенна. В умовах війни у суспільстві зростає напруження, поширюється суперечлива та часто неперевірена інформація, що має значний емоційний вплив на людей.

 

Зокрема, про те, що у світі з’явився інноваційний препарат генної терапії для лікування ПМД Дюшенна, схвалений Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) на підставі клінічних досліджень для дітей віком 4-5 років. За результатами досліджень, терапія демонструє значне уповільнення або зупинку прогресування захворювання у певної групи пацієнтів (залежно від генетичних показників). Посилання: https://www.fda.gov/…/fda-approvesfirst-gene-therapy…

 

Водночас цей препарат:

 

призначається виключно за результатами спеціалізованих генетичних досліджень;

потребує комплексного медичного обстеження перед застосуванням;

вимагає пожиттєвого клінічного контролю;

може становити ризики для здоров’я без належного медичного супроводу.

 

Станом на сьогодні препарат не зареєстрований в Україні та країнах Європейського Союзу. Через надзвичайно високу вартість терапії (близько 3 млн доларів США за одну ін’єкцію) родини змушені звертатися до медіа, публічних осіб і закладів культури для збору коштів.

 

На жаль, у процесі інформаційного висвітлення часто поширюється неперевірена або викривлена інформація щодо сучасних стандартів лікування та догляду за пацієнтами з ПМД Дюшенна як в Україні, так і за кордоном.

 

Це призводить до:

 

– дискредитації ефективних методів підтримуючої терапії (фізична реабілітація, ортезування тощо);

– формування хибних очікувань у батьків;

– погіршення психологічного стану родин;

– відмови дітей від необхідного лікування;

– порушення прав дітей через використання їх емоційно вразливого стану в публічному просторі.

 

До організації надходять численні звернення від батьків, які повідомляють про такі наслідки: відмова дітей від фізичної терапії, ігнорування ортопедичних засобів, глибоке психологічне виснаження родин.